Opracowanie nowej metody dostarczania genów do komórek dwubiegunowych siatkówki
Do tej pory stosowano różne podejścia do przywracania niektórych funkcji wzrokowych u pacjentów dotkniętych chorobą, głównie organoidy siatkówki pochodzenia ludzkiego i terapie genowe. Pierwsza bezpośrednio podawana terapia genowa oparta na wirusie towarzyszącym adenowirusom (AAV), zatwierdzona przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA), Luxturna, znacznie poprawiła widzenie pacjentów z dystrofią siatkówki przy słabym oświetleniu. Nadal, […]